HCAd Vektor-Plattform

GQ Bio’s High-Capacity Gentherapie-Vektorplattform (HCAd) stellt die neueste Generation von adenoviralen Vektoren dar, die sich durch geringere Immunogenität im Vergleich zu früheren Generationen und Langzeit-Genexpression auszeichnet. Zu den Vorteilen der HCAds im Vergleich zu anderen häufig verwendeten Gentherapievektoren zählt eine hohe Effizienz in Zellen einzudringen (Transduktionseffizienz) in vielen Geweben (in den meisten Fällen höher als mit adeno-assoziierten Viren (AAV)), insbesondere in Gelenken und Bandscheiben. Darüber hinaus bieten HCAds den Vorteil, dass sie bis zu 30.000 Basenpaare DNA in sich tragen können (zum Vergleich: AAV-Vektoren können 2.500–5.000 Basenpaare DNA aufnehmen), wodurch Gentherapie mit großen Genen und Kombinationen von Genen möglich wird.

Die HCAd Technologie wurde ursprünglich am Baylor College of Medicine (USA) entwickelt. GQ Bio baut die HCAd-Vektorplattform aus und optimiert sie, um sie noch effizienter und spezifischer zu machen. Unter anderem hat GQ Bio ein genetisches Baukastenprinzip entwickelt, das es ermöglicht einfach neue HCAd-Vektoren mit mehreren Genen zu generieren. Außerdem arbeitet GQ Bio an der Hochskalierung des Herstellungsprozesses und dessen Optimierung, um die Herstellungskosten pro Dosis möglichst gering zu halten und HCAd-basierte Gentherapien für große Märkte erschwinglich zu machen.

Gentherapie für prävalente Krankheiten

Gentherapie wurde ursprünglich dazu entwickelt, um seltene Krankheiten, die auf Gendefekten basieren, zu behandeln. GQ Bio hat dieses Konzept weiterentwickelt und wendet die Gentherapie-Technologie auf nicht-genetische, prävalente Krankheiten im muskuloskelettalen Bereich an. Das Ziel ist es nach einmaliger Injektion eine langfristige Produktion von therapeutischen Proteinen im betroffenen Gewebe der Patienten zu erreichen. Basierend auf diesem Konzept entwickelt GQ Bio Arzneimittel zur Behandlung von Krankheiten, die mit lokalen Injektionen behandelt werden können, um mit niedrigen Dosen eine hohe Wirkstoffkonzentration im betroffenen Gewebe zu erzielen.

Gentherapie für Arthrose und Bandscheibendegeneration

GQ Bio fokussiert sich momentan auf die Entwicklung von Arzneimitteln zur Behandlung von Arthrose und Bandscheibendegeneration – zwei sehr prävalente muskuloskelettale Krankheiten, die Millionen von Patienten betreffen und für die zur Zeit nur symptomatische Medikamente zur Verfügung stehen. Nach einmaliger Injektion in das betroffene Gelenk beziehungsweise die betroffene Bandscheibe, verwandeln GQ Bio‘s Gentherapeutika diese Gewebe in Fabriken für die lokale Produktion von therapeutischen Proteinen, welche unter anderem die Integrität der Gelenk- und Bandscheibenstrukturen schützen bzw. wiederherstellen, die Entzündung hemmen und die Symptome reduzieren. Im Gegensatz zu konventionellen Arzneimitteln, kann so nach einmaliger Injektion eine hohe Wirkstoffkonzentration im Zielgewebe über einen langen Zeitraum erreicht werden. Dadurch haben GQ Bio’s Arzneimittel das Potenzial die ersten Medikamente zu werden, die die Symptome und die strukturellen Veränderungen von Arthrose und Bandscheibendegeneration nachhaltig behandeln können.