Flexion Therapeutics FX201, ein Gentherapiekandidat zur Behandlung von Arthrose, erhält Genehmigung des IND-Antrags, welches eine Meilensteinzahlung von Flexion an GeneQuine Biotherapeutics auslöst

Flexions IND-Antrag für FX201, ein Arzneimittelproduktkandidat mit Potenzial für langanhaltende symptomatische Linderung und disease-modifying Wirksamkeit bei Kniearthrose, wurde von der FDA akzeptiert, wodurch eine Meilensteinzahlung von Flexion an GeneQuine ausgelöst wurde. Eine Phase 1-Studie mit FX201 wurde von Flexion initiiert mit dem Ziel den ersten Patienten Ende 2019 zu behandeln. GeneQuine geht davon aus, dass die Genehmigung des IND-Antrags für FX201 die Entwicklung von GeneQuines unabhängigem Lead-Entwicklungsprogramm GQ-303 vom präklinischen zum klinischen Stadium, was in 2021 erwartet wird, erleichtern wird, da GQ-303 ebenfalls ein Gentherapiekandidat für die Behandlung von Arthrose ist und auf derselben Gentherapievektortechnologie basiert.

Für bis zu 64 Millionen $ akquirierte Flexion Therapeutics (Nasdaq: FLXN) 2017 den gentherapeutischen Arthrose-Produktkandidaten FX201 von GeneQuine Biotherapeutics. Nach erfolgreichem Abschluss des GLP-Toxikologie- Programms sowie einer Studie zur Bestätigung der Wirksamkeit in einem Ratten-Arthrosemodell, erhielt Flexion nun die Genehmigung des IND-Antrags für FX201, was eine Meilensteinzahlung von Flexion an GeneQuine auslöst. Flexion hat außerdem eine klinische Phase 1 Studie (multizentrisch, open-label, Dosiseskalation) initiiert und plant den ersten Patienten Ende 2019 zu behandeln. Die klinische Studie soll die Sicherheit und Verträglichkeit in Kniearthrosepatienten evaluieren und einen ersten Einblick in die klinische Aktivität einschließlich möglicher Wirkung auf Schmerz, Funktion und Strukturveränderungen von FX201 geben.

GeneQuines präklinischer Lead-Kandidat GQ-303 ist ein helper-dependent adenoviral Vektor (HDAd), den GeneQuine unabhängig zur Behandlung von Arthrose entwickelt. GQ-303 trägt das Gen für Proteoglycan 4 (auch bekannt als Lubricin), was in mehreren Arthrosemodellen in Nagetieren symptomatische und disease-modifying Wirksamkeit gezeigt hat. Da FX201 und GQ-303 beide auf dem gleichen Gentherapievektortyp (HDAd) basieren und beide für die intraartikuläre Injektion zur Behandlung von Arthrose entwickelt werden, geht GeneQuine davon aus, dass die erfolgreiche präklinische Entwicklung von FX201 und die Genehmigung des IND-Antrags das Entwicklungsrisiko für GQ-303 auf dem Weg zur klinischen Anwendung vermindert.

Die Genehmigung von Flexions IND-Antrag für FX201 ist auch ein wichtiger Schritt im generellen Bestreben Gentherapie bei weitverbreiteten, nicht-genetischen Krankheiten wie Arthrose anzuwenden.

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(Bildnachweis: iStock.com/TefiM)